Seg\u00fan un ensayo pionero realizado por un equipo de cient\u00edficos una inyecci\u00f3n de c\u00e9lulas madre en el cerebro podr\u00eda ser una futura cura para la esclerosis m\u00faltiple (EM). Seg\u00fan los investigadores, la nueva terapia es segura, bien tolerada y tiene un efecto duradero que parece proteger al cerebro de da\u00f1os mayores. El estudio es un paso hacia el desarrollo de un tratamiento de terapia celular avanzada para la EM progresiva.<\/p>\n\n\n\n
\u201cA\u00fan no sabemos si este es el comienzo de un viaje fant\u00e1stico o no, pero los resultados son muy s\u00f3lidos y consistentes\u201d, afirm\u00f3 el profesor Stefano Pluchino de la Universidad de Cambridge.<\/p>\n\n\n\n
Seg\u00fan los datos recabados en el \u00faltimo Atlas Mundial de la Esclerosis M\u00faltiple, basado en las cifras de la la Federaci\u00f3n Internacional de Esclerosis M\u00faltiple, se estima que en el mundo 2.800.000 personas viven con la enfermedad a nivel global, esto implica que una de cada 3 mil personas tiene la afecci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
En Argentina, el pa\u00eds de Latinoam\u00e9rica con mayor prevalencia a partir de la informaci\u00f3n proyectada en el Atlas, se estima un universo de 17 mil personas, aunque no todas est\u00e1n diagnosticadas.<\/p>\n\n\n\n
Si bien existen tratamientos que pueden reducir la gravedad y la frecuencia de las reca\u00eddas, dos tercios de los pacientes con EM todav\u00eda pasan a una fase secundaria progresiva debilitante de la enfermedad dentro de los 25 a 30 a\u00f1os posteriores al diagn\u00f3stico, donde la discapacidad aumenta y se torna cada vez peor.<\/p>\n\n\n\n
La Esclerosis M\u00faltiple (ME) es una enfermedad neurol\u00f3gica cr\u00f3nica que afecta al sistema nervioso central y se manifiesta mayormente entre los 18 y 35 a\u00f1os, y se presenta en una relaci\u00f3n de tres mujeres por cada var\u00f3n. La EM no es ni contagiosa, ni hereditaria, ni mortal.<\/p>\n\n\n\n
En la EM, el propio sistema inmunol\u00f3gico del cuerpo ataca y da\u00f1a la mielina, la vaina protectora que rodea las fibras nerviosas, provocando la interrupci\u00f3n de los mensajes enviados por el cerebro y la m\u00e9dula espinal.<\/p>\n\n\n\n
Las c\u00e9lulas inmunes clave involucradas en este proceso son los macr\u00f3fagos, que normalmente atacan y liberan al cuerpo de intrusos no deseados. Un tipo particular de macr\u00f3fago conocido como c\u00e9lula microglial se encuentra en todo el cerebro y la m\u00e9dula espinal. En las formas progresivas de EM, atacan el sistema nervioso central (SNC), provocando inflamaci\u00f3n cr\u00f3nica y da\u00f1o a las c\u00e9lulas nerviosas.<\/p>\n\n\n\n
Los avances recientes han generado expectativas de que las terapias con c\u00e9lulas madre podr\u00edan ayudar a mejorar este da\u00f1o. Estos implican el trasplante de c\u00e9lulas madre, las \u201cc\u00e9lulas maestras\u201d del cuerpo, que pueden programarse para convertirse en casi cualquier tipo de c\u00e9lula dentro del cuerpo.<\/p>\n\n\n\n
Trabajos anteriores del equipo de Cambridge han demostrado en ratones que las c\u00e9lulas de la piel reprogramadas en c\u00e9lulas madre del cerebro, trasplantadas al sistema nervioso central, pueden ayudar a reducir la inflamaci\u00f3n y a reparar el da\u00f1o causado por la EM.<\/p>\n\n\n\n
Los principales s\u00edntomas de la esclerosis m\u00faltiple son p\u00e9rdida de agudeza visual, dolor ocular, problemas motores, trastornos del equilibrio, p\u00e9rdida de fuerza en miembros superiores o inferiores, incontinencia urinaria o adormecimiento de manos y piernas.<\/p>\n\n\n\n
\u201cLos s\u00edntomas son muy variados y cambian entre una persona y otra; esto hace que la enfermedad sea quiz\u00e1s, en algunas instancias, m\u00e1s dif\u00edcil de diagnosticar, sobre todo si no se piensa y no se busca esta afecci\u00f3n\u201d, se\u00f1al\u00f3 el doctor Guido V\u00e1zquez, neur\u00f3logo del Instituto de Neurociencias de la Fundaci\u00f3n Favaloro e INECO e integrante del Equipo M\u00e9dico Coordinador de Nuevos Proyectos de EMA en una nota reciente.<\/p>\n\n\n\n
Hasta el momento no tiene cura, pero s\u00ed existe medicaci\u00f3n para controlarla, ya sea para atenuar o espaciar los brotes o remisiones, o enlentecer la progresi\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
C\u00f3mo se realiz\u00f3 el estudio<\/p>\n\n\n\n
En la nueva investigaci\u00f3n publicada en Cell Stem Cell, los cient\u00edficos han completado un ensayo cl\u00ednico en etapa temprana realizado por primera vez en humanos que implic\u00f3 inyectar c\u00e9lulas madre neurales directamente en el cerebro de 15 pacientes con EM secundaria reclutados en dos hospitales de Italia. El ensayo fue realizado por equipos de la Universidad de Cambridge, Mil\u00e1n Bicocca y los hospitales Casa Sollievo della Sofferenza y S. Maria Terni (IT) y Ente Ospedaliero Cantonale (Lugano, Suiza) y la Universidad de Colorado (EE.UU.).<\/p>\n\n\n\n
Para el primer ensayo en humanos de la terapia, los investigadores inyectaron entre 5 y 24 millones de c\u00e9lulas madre neurales directamente en el cerebro de 15 pacientes con EM secundaria progresiva.<\/p>\n\n\n\n
Las c\u00e9lulas madre se derivaron de c\u00e9lulas extra\u00eddas del tejido cerebral de un \u00fanico donante fetal abortado. El equipo italiano hab\u00eda demostrado previamente que ser\u00eda posible producir un suministro pr\u00e1cticamente ilimitado de estas c\u00e9lulas madre a partir de un \u00fanico donante (y en el futuro tal vez sea posible obtener estas c\u00e9lulas directamente del paciente), lo que ayudar\u00eda a superar los problemas pr\u00e1cticos asociados con el uso de tejido fetal alog\u00e9nico.<\/p>\n\n\n\n
El equipo sigui\u00f3 a los pacientes durante 12 meses, tiempo durante el cual no observaron muertes relacionadas con el tratamiento ni eventos adversos graves. Si bien se observaron algunos efectos secundarios, fueron temporales o reversibles.<\/p>\n\n\n\n
Todos los pacientes mostraron altos niveles de discapacidad al comienzo del ensayo (la mayor\u00eda requiri\u00f3 una silla de ruedas, por ejemplo), pero durante el per\u00edodo de seguimiento de 12 meses ninguno mostr\u00f3 un aumento de ella o un empeoramiento de los s\u00edntomas. Tampoco informaron s\u00edntomas que indicaran una reca\u00edda y su funci\u00f3n cognitiva no empeor\u00f3 significativamente durante el estudio. En general, dicen los investigadores, esto apunta a una estabilidad sustancial de la enfermedad, sin signos de progresi\u00f3n, aunque los altos niveles de discapacidad al inicio del ensayo hacen que esto sea dif\u00edcil de confirmar.<\/p>\n\n\n\n
Los investigadores evaluaron un subgrupo de pacientes para detectar cambios en el volumen de tejido cerebral asociados con la progresi\u00f3n de la enfermedad. Descubrieron que cuanto mayor era la dosis de c\u00e9lulas madre inyectadas, menor era la reducci\u00f3n de este volumen cerebral con el tiempo. Especulan que esto puede deberse a que el trasplante de c\u00e9lulas madre disminuy\u00f3 la inflamaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
El equipo tambi\u00e9n busc\u00f3 se\u00f1ales de que las c\u00e9lulas madre estuvieran teniendo un efecto neuroprotector, es decir, evitando que las c\u00e9lulas nerviosas sufrieran da\u00f1os mayores. Su trabajo anterior demostr\u00f3 c\u00f3mo ajustar el metabolismo (c\u00f3mo el cuerpo produce energ\u00eda) puede a su vez reprogramar la microgl\u00eda de \u201cmala\u201d a \u201cbuena\u201d.<\/p>\n\n\n\n
En este nuevo estudio, observaron c\u00f3mo cambia el metabolismo del cerebro despu\u00e9s del tratamiento. Midieron los cambios en el l\u00edquido alrededor del cerebro y en la sangre a lo largo del tiempo y encontraron ciertos signos relacionados con la forma en que el cerebro procesa los \u00e1cidos grasos. Estos signos estaban relacionados con qu\u00e9 tan bien funciona el tratamiento y c\u00f3mo se desarrolla la enfermedad. Cuanto mayor era la dosis de c\u00e9lulas madre, mayores eran los niveles de \u00e1cidos grasos, que tambi\u00e9n persistieron durante el per\u00edodo de 12 meses.<\/p>\n\n\n\n
Lo que m\u00e1s intrig\u00f3 a los cient\u00edficos fueron las pruebas realizadas con el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo que ba\u00f1a el cerebro y la m\u00e9dula espinal. Estos revelaron que los pacientes que recibieron m\u00e1s c\u00e9lulas madre ten\u00edan niveles m\u00e1s altos de compuestos llamados carnitinas, que se cree que protegen a las neuronas del da\u00f1o.<\/p>\n\n\n\n
El profesor Stefano Pluchino de la Universidad de Cambridge, que codirigi\u00f3 el estudio, dijo: \u201cNecesitamos desarrollar nuevos tratamientos para la EM secundaria progresiva, y estoy muy entusiasmado con nuestros hallazgos, que son un paso hacia el desarrollo de una terapia celular\u201d para el tratamiento de la EM.<\/p>\n\n\n\n
\u201cReconocemos que nuestra investigaci\u00f3n tiene limitaciones (fue solo un estudio peque\u00f1o y puede haber habido efectos de confusi\u00f3n debido a los medicamentos inmunosupresores, por ejemplo), pero el hecho de que nuestro tratamiento fuera seguro y que sus efectos duraran durante los 12 meses del ensayo significa que podemos pasar a la siguiente etapa de ensayos cl\u00ednicos\u201d, dijo el investigador.<\/p>\n\n\n\n
El catedr\u00e1tico Angelo Vescovi, col\u00edder de la Universidad de Milano-Bicocca, afirm\u00f3: \u201cHan sido necesarios casi tres d\u00e9cadas para traducir el descubrimiento de las c\u00e9lulas madre del cerebro en este tratamiento terap\u00e9utico experimental. Este estudio se sumar\u00e1 al creciente entusiasmo en este campo y allanar\u00e1 el camino\u201d a estudios de eficacia m\u00e1s amplios, que se realizar\u00e1n pr\u00f3ximamente\u201d.<\/p>\n\n\n\n
Caitlin Astbury, directora de comunicaciones de investigaci\u00f3n de la MS Society (National Multiple Esclerosis Society), manifest\u00f3: \u201cEste es un estudio realmente interesante que se basa en investigaciones anteriores financiadas por nosotros. Estos resultados muestran que las c\u00e9lulas madre especiales inyectadas en el cerebro fueron seguras y bien toleradas por las personas con EM secundaria progresiva. Tambi\u00e9n sugieren que este enfoque de tratamiento podr\u00eda incluso estabilizar la progresi\u00f3n de la discapacidad. Sabemos desde hace alg\u00fan tiempo que este m\u00e9todo tiene el potencial de ayudar a proteger el cerebro de la progresi\u00f3n de la EM.<\/p>\n\n\n\n
\u201cEste fue un estudio muy peque\u00f1o en etapa inicial y necesitamos m\u00e1s ensayos cl\u00ednicos para determinar si este tratamiento tiene un efecto beneficioso sobre la afecci\u00f3n. Pero este es un paso alentador hacia una nueva forma de tratar a algunas personas con EM\u201d, concluy\u00f3.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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